Phương pháp thử nghiệm không đầy đủ
Hiệu đính: Châu Tiểu Lan. Ở các nước phát triển, việc quan tâm, tham gia, hiểu biết, nắm rõ thông tin về các thử nghiệm lâm sàng liên quan đến việc điều trị và sức khoẻ không còn là điều mới mẻ với phần đông công chúng. Đây là một vòng tròn hỗ tương giữa cộng đồng (những người tham gia) với các nhà khoa học và bác sĩ/dược sĩ (những người thực hiện) với các nhà chức trách (FDA, bộ Y tế, các hội đồng thẩm định, …).
Ở Việt Nam, vì số thử nghiệm lâm sàng còn khá hạn chế và việc thực hiện chưa phổ biến, nên phần lớn người dân chưa có điều kiện nắm rõ được những thông tin và các nguyên tắc cơ bản của hình thức nghiên cứu này. Gần đây, có nhiều cá nhân và tổ chức đã lợi dụng sự thiếu hiểu biết này để chiêu mộ, dụ dỗ bệnh nhân, đặc biệt là những người bị bệnh nặng như ung thư… tham gia vào các dạng thử nghiệm của họ. Nhưng những thử nghiệm này không được cấp phép, quản lý hay giám sát, càng không có biện pháp bảo vệ người bệnh. (Xem link bên dưới) Trước tình hình đó, chúng tôi viết bài này nhằm cung cấp những kiến thức phổ thông nhất về thử nghiệm lâm sàng được tiêu chuẩn hoá và thực hiện trên thế giới. Chúng tôi hi vọng rằng khi ý thức được nâng cao và nhu cầu tham gia thử nghiệm ở VN cũng tăng lên, sẽ ngày càng có nhiều thử nghiệm lâm sàng tốt được thực hiện nhằm đem lại nhiều lợi ích cho bệnh nhân và góp phần vào hiểu biết chung của nhân loại. Khi bạn đi mua một chiếc xe mới, bạn hẳn muốn biết nó có hoạt động hay không, chạy có nhanh không, có an toàn không? Những thông tin này thường được nhà sản xuất, nhà phân phối cung cấp. Trong nhiều trường hợp, bạn có thể chạy thử nữa. Nếu không chắc xe có thể chạy được, bạn có muốn mua không? Tương tự, khi tiếp nhận một phương thức điều trị, bạn cần đặt ra những câu hỏi như: Phương pháp này có an toàn và hiệu quả không, đến mức nào? Có được kiểm chứng và thực hiện chưa? Ai kiểm chứng? Nếu câu trả lời là chưa, thì có nghĩa là phương pháp điều trị đó còn mới. Nếu bạn vẫn muốn tiếp nhận điều trị, tức là bạn đang tham gia vào một dạng nghiên cứu được gọi là Thử nghiệm lâm sàng (TNLS – clinical trials). TNLS là quy trình kiểm tra xem các phương pháp chẩn đoán và điều trị mới, dược phẩm mới,… có an toàn và hiệu quả cho con người không trước khi được sử dụng đại trà. Trong lĩnh vực Y Sinh học, TNLS thường được triển khai dựa vào kết quả của những nghiên cứu tiền lâm sàng (preclinical trials) trên tế bào và động vật (như chuột, khỉ, …) vốn đã có kết quả khả quan. Thông qua những kết quả này, các nhà khoa học đã biết được nguyên tắc và cơ chế hoạt động của phương pháp trị liệu mới. TNLS là để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của một phương pháp điều trị mới trên một số lượng bệnh nhân tăng dần trước khi triển khai điều trị rộng rãi và chính thức. Với một phương pháp điều trị mới, người ta thường chưa biết được mức độ an toàn của nó, nên TNLS được thực hiện từng bước một, với số lượng người tham gia tăng lên dần. Một TNLS thông thường có 4 giai đoạn. Vì thử thuốc (dược phẩm) chiếm phần lớn các TNLS, nên trình tự và nội dung của TNLS chủ yếu được xây dựng dựa vào quy trình này. Tuy nhiên, quy trình TNLS tương tự cũng được áp dụng với các đối tượng khác như phương pháp điều trị mới, thiết bị y tế mới, liệu pháp mới (như liệu pháp tế bào gốc)…
Hình trích từ chương 7 của cuốn sách Tế bào gốc – khám phá cùng nhà khoa học
Thường một TNLS đòi hỏi chuyên môn của cả nhà nghiên cứu và bác sĩ lâm sàng.
Mỗi thử nghiệm có một tiêu chí chọn đối tượng tham gia với những chỉ số về sức khoẻ khác nhau, nên trước khi tham gia họ thường được kiểm tra về các chỉ số như huyết áp, nhịp tim, nhiệt độ cơ thể, điện tâm đồ, kiểm tra máu, nước tiểu, cân nặng, chiều cao, … Những người tình nguyện thường phải đáp ứng đầy đủ các chỉ tiêu thì mới được tham gia. Ngoài ra, tùy vào quy định quản lý của mỗi nước, có khi người tham gia buộc phải là người thường trú và có bảo hiểm sức khỏe tại nước sở tại; tuy cũng có khi nếu là bệnh hiếm thì người nước ngoài sẽ có khả năng được chấp nhận. Trước khi đi vào thực hiện, TNLS phải được đệ trình lên Hội đồng Y đức để xét duyệt và chấp nhận. Ở Mỹ, hội đồng này được gọi là Institutional Review Board (IRB), còn ở châu Âu gọi là Ethics Committees. Ở Mỹ trong quá trình tiến hành, kết quả của từng giai đoạn phải được nộp lên cho FDA thẩm định và kiểm tra trước khi thuốc mới được công nhận và cho phép lưu hành. Ở Việt Nam, việc cấp phép và giám sát này chủ yếu thông qua Cục Khoa học công nghệ và Đào tạo của Bộ Y tế. Vì mục tiêu của TNLS là khảo sát và chứng minh sự hiệu quả của phương pháp trị liệu mới, nên thiết kế TNLS là vô cùng quan trọng, đặc biệt là trong Giai đoạn 2 và 3 để đánh giá và so sánh hiệu quả. Để các đánh giá được khách quan, một TNLS thường có 2 nhóm: nhóm nhận trị liệu và nhóm đối chứng. Việc phân phối người tham gia vào 2 nhóm này có thể theo các phương pháp như sau:
Kết quả của từng nhóm này sẽ được phân tích và so sánh với nhau. Sự khác biệt giữa nhóm nhận trị liệu với nhóm đối chứng và nhóm giả dược càng lớn thì chứng tỏ hiệu quả càng cao. Vì số liệu được thu thập trên nhiều nhóm người, nên các phương pháp tính toán thống kê thường được áp dụng và sự khác biệt thường phải có ý nghĩa thống kê. Người tham gia cần nắm rõ càng nhiều thông tin về TNLS càng tốt. Họ cần tìm hiểm và trao đổi với bác sĩ và những người có chuyên môn trong lĩnh vực đó. Trước khi tham gia, họ nên có đủ thông tin cho những câu hỏi quan trọng sau:
Người tham gia cần có được những quyền lợi như:
Hiện nay trang clinicaltrials.gov là nơi chứa thông tin về các thử nghiệm lâm sàng đã và đang diễn ra. Tuy nhiên đó chỉ là nơi để những người thực hiện cung cấp thông tin đăng ký chứ không có nghĩa rằng các thử nghiệm này đã thành công. Kết quả các thử nghiệm lâm sàng cũng thường được công bố trên những tạp chí khoa học và y học. Chương 7-9, Cuốn sách Tế bào gốc – Khám phá cùng nhà khoa học. Trường hợp bệnh nhân bị lợi dụng ở VN: |